全球最貴藥物Hemgenix正式在英國投入使用,為B型血友病患者帶來新希望。這款藥物單次注射費用高達一億港元,但有望讓患者擺脫長期注射的束縛,迎來更自由的生活。
全球最貴藥物面世,血友病治療迎來新突破
一項創新的基因療法Hemgenix,被譽為全球最昂貴的藥物,最近在英國正式投入使用。這款藥物的單次注射費用高達一億港元,但它為B型血友病患者帶來了前所未有的希望。在倫敦的聖托馬斯國民保健信託基金會醫院,一名44歲的男子成為了英國國民保健署(NHS)歷史上首位接受此療法的病人。
B型血友病:出血不止的困擾
B型血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病,患者體內缺乏凝血因子,導致血液凝固功能異常。這意味著即使是輕微的損傷,也可能引起長時間的出血,甚至威脅生命。在Hemgenix問世之前,患者需要定期注射凝血因子,以控制病情。
告別定期注射,迎接無憂生活
Hemgenix通過單次靜脈注射,將功能基因導入患者體內,從而替換有缺陷的基因,使其能夠正常產生凝血因子。這項治療有望讓患者擺脫長期注射的痛苦,過上更自由、更充實的生活。一位接受治療的患者表示,他期待過上「無需擔心」的生活,能夠擺脫過去的限制,享受更多的人生可能性。
醫生讚揚:血友病治療的里程碑
醫療專業人士和慈善機構都對這項療法的推行表示讚賞。負責施打療法的醫生表示,這項治療是治療血友病的重要進展,對某些患者的生活可能帶來改變。血友病協會的負責人也指出,這不僅對這位患者具有重要意義,對英國所有B型血友病患者而言也是一個重要的里程碑。
基因療法:長效保護,前景廣闊
Hemgenix的治療效果預計至少可以持續三年,醫學界也期望其效果能夠更長久。目前,英國約有2000名B型血友病患者。這項基因療法的出現,為他們帶來了擺脫定期注射,享受更自由生活的希望。